BlueRock Therapeutics治疗帕金森病的I期临床试验在18个月时继续显示出积极的趋势

BlueRock Therapeutics phase I clinical trial for Parkinson’s disease continues to show positive trends at 18 months.

全球首个CRISPR-Cas9基因编辑疗法接受首次FDA审核

美国FDA召开细胞、组织和基因治疗咨询委员会会议，就Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics共同开发的CRISPR基因编辑疗法exagamglogene autotemcel（exa-cel）用于治疗镰刀状细胞贫血病（SCD）患者的生物制品许可申请（BLA）进行讨论。与以往FDA所召开咨询委员会会议不同的是，该会议并不就exa-cel的疗效进行讨论，而专注于该疗法的安全性——尤其是该疗法潜在的脱靶效应——咨询外部专家的意见，因此也没有投票讨论环节。该会议达成结论，认为Vertex不需要进行更多临床试验来测试其CRISPR疗法潜在的脱靶编辑，但建议对该基因编辑疗法进行长期的监测。

Vertex在欧洲糖尿病研究协会年会上公布干细胞疗法 "VX-880 "治疗1型糖尿病的积极临床数据

2.5亿美元！拜耳新建细胞疗法生产工厂

FDA授予帕金森病细胞疗法快速通道资格认定

FDA 批准Aspen Neuroscience 用于治疗帕金森病的自体细胞疗法 ANPD001 的研究性新药申请

BlueRock（拜耳）帕金森症细胞疗法的临床I期试验达到主要终点

拜耳与其全资下属独立运营的细胞治疗公司BlueRock Therapeutics在丹麦哥本哈根举行的国际帕金森病和运动障碍大会上公布了用于治疗帕金森病的干细胞衍生临床试验疗法bemdaneprocel (BRT-DA01)的临床一期数据。

拜耳旗下iPS衍生细胞疗法治疗帕金森病临床I期试验取得积极结果

2023年6月28日，拜耳表示，对12名志愿者进行的临床I期试验结果表明，多能干细胞衍生多巴胺能神经前体细胞治疗帕金森病疗法耐受性良好，无主要安全性事件，移植细胞在患者大脑中存活。拜耳表示，子公司BlueRock Therapeutics进行了为期一年的I期试验，取得了积极的结果，预计在2024年上半年进行临床II期试验。

帕金森病干细胞疗法！拜耳子公司 BlueRock DA01 获得 FDA 快速通道认定

干细胞疗法治疗帕金森病

拜耳推进两款首创细胞与基因疗法治疗帕金森病

帕金森病是最为常见的神经退行性运动障碍疾病，其影响全球超过1千万人，目前尚未有恢复功能的治疗方法，拜耳正在寻求双管齐下的方法，推进处于临床试验阶段的一款细胞和另一款基因候选疗法，旨在带来变革性的治疗方法

BlueRock Therapeutics Receives Permission from Health Canada for DA01 Trial in Parkinson’s Disease

CAMBRIDGE, Mass., April 7, 2021 /PRNewswire/ — BlueRock Therapeutics LP, a clinical stage biopharmaceutical company and wholly-owned subsidiary of Bayer AG, announced that Health Canada has given permission to initiate “Phase 1 Safety and Tolerability Study of MSK-DA01 Cell Therapy for Advanced Parkinson’s Disease (PD).” This is the first trial in Canada to study pluripotent stem cell-derived dopaminergic neurons in patients with Parkinson’s disease.

科技部 发展改革委 教育部 中科院 自然科学基金委关于印发《加强“从0到1”基础研究工作方案》的通知

各省、自治区、直辖市及计划单列市科技厅（委、局）、发展改革委、教育厅（委、局），新疆生产建设兵团科技局、发展改革委、教育局，国务院有关部门、有关直属机构，各有关单位：