十五年前，他因舅舅生病，第一次听闻“干细胞治疗”。舅舅无药可治的困境使他立志：将来要开发干细胞创新疗法，帮助其他患者脱离痛苦。

 十三年前，他从本科所学的动物科学专业转向多能干细胞研究领域，开始了自己的逐梦之旅。十余年间，从学术界到产业界，他不懈追求，因为他觉得只有这样才能使自己离患者更近一点。

一年多前，他开始创业，希望将十多年的积累转化为造福病患的创新药物，这也一直以来激励他在干细胞领域孜孜不倦追求的动力源泉。

他就是士泽生物创始人、首席执行官（CEO）兼首席科学家（CSO）李翔博士。他创立的士泽生物已获得由峰瑞资本、礼来亚洲基金、启明创投、红杉中国等领投的融资，并吸引了许多有志之士的加入。本文就让我们跟随李翔博士一起了解他的创业故事，以及由他创立的干细胞创新药公司士泽生物有哪些独特之处。

图丨士泽生物提供，药明康德内容团队制作

与“干细胞”结缘

时钟拨回到15年前。当时，李翔正在上大学，专业是动物科学。他本来计划毕业后回到家乡四川进入企业工作，或者自己开养殖场，但是舅舅罹患帕金森病的境遇改变了李翔的职业选择。帕金森病是一种神经退行性疾病，突出的病理改变是患者中脑黑质多巴胺能神经元退变性死亡、多巴胺含量显著降低等。这种疾病不仅会使患者的运动功能受损，还会影响患者的认知、情绪以及睡眠功能。

当时，左旋多巴是治疗帕金森病的一线用药。起初，左旋多巴的治疗的确让李翔舅舅的病情在一定程度上得到了缓解。但多次用药下来，他不可避免地出现了耐药性，症状也越来越严重。而后，李翔的舅舅也尝试了手术治疗，但依然没有见效。眼看舅舅的身体每况愈下，医生和李翔的家人却束手无策，因为当时没有任何能够真正逆转帕金森病的药物或治疗手段。

一次偶然的机会，李翔听到医生提起，干细胞是一种有望能真正治疗帕金森病的创新疗法。于是，他开始疯狂地在网上查询有关干细胞治疗的一切资料。无奈，当时干细胞治疗在全球范围内尚处于非常早期的实验室研究阶段，他和家人的希望也再次落空。最终，舅舅还是因无药可治而病逝，这给尚处于青年时期的李翔带来了心灵冲击。不过，舅舅的离世也让李翔痛下决心，将来要投身到干细胞治疗领域，去帮助像舅舅一样的帕金森病患者。

图丨图片来源于摄图网

“当时，诱导性多能干细胞（iPSC）技术在全球范围内刚刚问世，对于多能干细胞的成药和最终应用可能性，还仅仅停留在论文里提出的干细胞治疗的纸面蓝图之上。”李翔博士回忆到，“一开始，朋友和家人也不太理解我为何选择这个方向。不过，这丝毫没有动摇我对iPSC临床应用前景的看好。我认为这个研究方向是有潜力的，路远何惧之，总有人能走出来。”

于是，李翔先在北京大学攻读了博士学位，随后又加入美国威斯康星大学麦迪逊分校开展博士后研究。在这期间，他的研究范围涵盖干细胞的命运调控、细胞命运重编程获得iPSC与功能细胞，以及干细胞向不同亚型神经细胞分化等方向。随后，在美国帕金森病基金会的支持下，他还主持了干细胞治疗帕金森病的研究项目。多年的科研经历让他对干细胞疗法有了更加系统和深入的前期科学积淀，也进一步增强了他将干细胞疗法带给患者的信心。

之后，李翔博士做了一个重要的决定，放弃在国际领先干细胞研究机构的稳定科研工作，进入产业界。“我的初心就是希望有一天可以把干细胞疗法带给帕金森病患者。基础研究工作固然重要，但只有将学术界和产业界结合起来，才能将科学研究成果转化为造福病患的创新疗法。”他说。而后，他先后加入两家干细胞治疗公司，这些经历使他对干细胞治疗的产业转化有了更加充分的了解。

作为干细胞研究领域的科学家之一，李翔博士也在一直关注中国相关领域的进展。对中国的干细胞产业进行细致、全面地调研后，他决定提前自己的创业计划。“过去十多年，干细胞领域已取得比较多的研究进展。但我调查下来发现，中国真正专注和深耕多能干细胞治疗领域的公司较少，这和中国的患者需求是非常不匹配的。”李翔博士说，“另一方面，我自己在这个领域也有多年的积淀，再加上中国现在的创新药环境也很好。所以，我决定成立一家公司，通过扎实研发创新药来推动中国干细胞治疗的研究，使这一前沿疗法尽可能早地惠及患者，这也是我一直以来的梦想。”

士泽生物：梦想落地的第一步

2021年，李翔博士联合创立了干细胞疗法公司士泽生物，并担任首席执行官兼首席科学家。该公司的目标是开发规模化、低成本的干细胞解决方案，为帕金森病等一系列尚无临床解决方案的重大疾病提供治疗选择。

以帕金森病为代表的神经退行性疾病是士泽生物首要关注的领域。作为仅次于阿尔茨海默病的第二大神经退行性疾病，当前帕金森病患者也存在严重未满足的治疗需求。在李翔博士看来，这主要有两方面的原因：“一是传统的治疗药物或者物理治疗手段能提供的解决方案比较局限。以帕金森病为例，这种病是由于中老群体的多巴胺能神经元退变死亡导致的，现有的化药和手术治疗只能缓解疾病的症状和发展进程，并不能从根本上逆转疾病的发生。二是在基础研究领域，我们尚未找到引起这类疾病的最根本原因，这使得该领域的药物开发多年来一直未能取得新的突破。”

近年来，伴随着干细胞技术的不断成熟，诱导多能干细胞（iPSC）为人类攻克神经退行性疾病带来了曙光。人诱导多能干细胞具有在体外无限增殖和多向分化的潜能，除了用于疾病发生发展机理的研究、体外药物筛选，也为细胞替代性治疗疾病提供了新的可能。在体外诱导分化人多能干细胞成为功能性细胞，再通过细胞移植替代人体内功能损伤或退化的细胞，有望从根本上治疗神经退行性疾病。

基于公司团队丰富的经验，士泽生物现已建立iPSC重编程、基因编辑、诱导分化和临床前疾病动物模型的构建四大关键技术平台。目前，该公司的产品管线包括多个干细胞药物，涵盖帕金森病、脑外伤、视网膜病变等适应症。

图丨士泽生物管线图

帕金森病是士泽生物研究进展最快的疾病领域，这也是李翔博士当初与干细胞结缘的原因。据李翔博士介绍：“通过将供体细胞重编程为iPSC，并使其分化为可释放多巴胺的神经元，然后将其移植到患者体内弥补患者缺失的多巴胺分泌能力，有望从根本上达到逆转帕金森病的效果”。目前，士泽生物已经自主开发了高效分化多巴胺神经前体细胞的方法，研发的细胞产品已经在帕金森病动物模型上表现出可以逆转疾病发展进程的潜力。士泽生物计划于2024年将这款干细胞创新产品推进到临床试验阶段。

士泽生物的研究领域和核心优势也得到了许多知名生物医药投资机构的关注。成立一年多来，该公司已完成超亿元人民币的融资，领投方包括峰瑞资本、启明创投、礼来亚洲基金、红杉中国，其他投资方还包括知名的元生创投、泰达科投、道远资本、嘉程资本、领军创投等专业投资机构。

李翔博士认为，投资机构对士泽生物的认可主要基于以下几个方面的原因：“一是士泽生物核心的内在力量和‘病人第一’的初心；二是团队成员在iPSC转化成药领域积累的专业度和真实度，以及多年的研究经验和产业转化经验；三是公司团队间强大的凝聚力，以及大家全职加入带来的高效执行力和不断取得的研究进展。”

当前，中国的干细胞治疗尚处于产业化的早期，距离最终临床应用还有一段距离。在李翔博士看来，经过十多年的发展，全球干细胞治疗行业已经完成技术积累和早期产业化探索，开始进入到临床转化阶段。2021年是中国细胞治疗的商业化元年。李翔博士相信，“未来，干细胞药物一定可以和小分子药物、抗体药物等疗法并驾齐驱，成为疾病治疗领域中不可或缺的新生力量。”