【国内首个】士泽生物iPSC衍生细胞治疗帕金森病获批国家级备案临床研究

2024-08-27

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2024年1月，士泽生物医药（苏州/上海）有限公司（Roche Accelerator Member；以下简称“士泽生物”）联合上海市东方医院（同济大学附属东方医院）（以下简称“东方医院”）开展的“临床级iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞治疗中重度帕金森病的临床研究”项目，经过国家干细胞临床研究专家委员会的多轮评审，正式由国家卫生健康委员会和国家药品监督管理局（简称两委）批准，开展国家级干细胞备案临床研究（国家两委局批准开展临床备案号：MR-31-24-001927）。

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士泽生物此次获批开展的“临床级iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞治疗中重度帕金森病的临床研究”项目，是我国首个经国家两委局批准开展的iPS衍生细胞治疗帕金森病的临床研究，也是我国迄今为止唯一一个正式获批的iPS衍生细胞治疗神经系统疾病的国家级干细胞备案临床研究项目。

根据我国CDE最新发布的《人源性干细胞产品药学研究与评价技术指导原则》《人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品临床试验技术指导原则》等干细胞治疗产品研究、评价及临床试验指南文件的启示性说明，国家级干细胞备案临床研究可以加快干细胞药物研发进度，可能被直接支持用来代替一部分的注册临床试验，豁免部分早期临床试验直接进入后续阶段，包括已有基于临床研究获准免除注册临床Ⅰ期直接进入到临床Ⅱ期试验的先例等。（推荐阅读：构建新时代中国干细胞产业的生态系统；看CDE专家解读GCT监督新指南）

我国自2015年施行《干细胞临床研究管理办法（试行）》（国卫科教发〔2015〕48号）和《干细胞制剂质量控制和临床前研究指导原则（试行）》（国卫办科教发〔2015〕46号）等指导原则以来，截止2023年，国家两委局总计正式批准了129个国家级干细胞临床研究备案项目，其中，2023年度我国共有19项国家两委局干细胞临床研究备案项目及16项国家CDE干细胞临床试验默示许可。

迄今为止，包括士泽生物此次获批的我国首个且唯一一个iPS衍生细胞治疗神经系统疾病（中重度帕金森病）的国家级备案项目在内，获得国家两委局正式批准开展的iPS衍生细胞治疗的国家级备案临床研究项目共4个。

帕金森病（Parkinson's disease，PD）是全球第二大神经退行性疾病，主要起因于中脑黑质区多巴胺能神经元发生退行性病变和死亡，导致患者逐渐出现震颤、运动迟缓、肢体僵硬、步态异常等运动功能衰退，并最终导致运动能力丧失且危及生命。据统计，在我国65岁以上人群中，帕金森病的发病率约为1.7%。预计到2030年，我国帕金森病患者数量将达到约500万人左右。目前已有的传统药物治疗和手术治疗无法再生多巴胺能神经元或阻止神经元退行性病变的进展，无法从根本上改变帕金森病的疾病发展进程。因此，迫切需要开发新的治疗方案。

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此次士泽生物联合上海市东方医院获国家两委局正式批准的国家级干细胞备案临床研究项目，依托士泽生物已建立的全流程的临床级iPS衍生亚型多巴胺能神经前体细胞的工艺及质量控制体系开展，士泽生物诱导制备的高纯度亚型特化多巴胺能神经前体神经细胞产品质量标准已达国际领先水平，并已在临床前帕金森病小动物模型及中重度帕金森病非人灵长类模型上进行了系统的评估和验证，成药性优异，证实士泽生物iPS衍生多巴胺能神经前体细胞移植治疗安全有效。士泽生物已建设完成的>5000平方米的研发中心、GMP中试基地及质控中心可充分保障本次获批的国家级临床研究项目开展所需的临床级iPS衍生多巴胺能神经前体细胞制剂的生产、质控和放行。

此次士泽生物获批的国家级干细胞临床研究备案项目，将采用颅内立体定位注射方式移植临床级iPS衍生多巴胺能神经前体细胞替代性治疗中重度帕金森病：对探索再生多巴胺能神经细胞移植治疗帕金森病的安全性并分析对帕金森病患者疗效的影响具有重要的标杆意义。

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士泽生物创始人李翔博士表示：

士泽生物此次获得国家卫生健康委员会和国家药品监督管理局正式批准开展的临床研究，是我国首个iPS衍生细胞治疗帕金森病的国家级备案干细胞临床研究项目，也是我国迄今为止唯一一个获得国家两委局正式批准开展的iPS衍生细胞治疗神经系统疾病的国家级临床研究项目。

士泽生物非常感谢国家干细胞临床研究专家委员会及国家两委局对士泽生物开发的iPS衍生多巴胺能神经前体细胞治疗帕金森病的首发药研管线的临床级制备工艺、亚型神经前体细胞制剂、质量控制体系，及与合作医院方的医学伦理及临床实施整体方案的悉心指导和支持！

此次获批准开展国家备案干细胞研究，是对士泽生物首发管线，即iPS衍生细胞治疗帕金森病药研管线已建立的整体产品体系及临床研究方案的充分肯定与认可！

士泽生物团队将严格遵守医学及伦理要求，与合作医院临床及管理团队一起，以科学严谨的态度推进国内首个正式获批开展的iPS衍生细胞治疗帕金森病的国家级备案临床研究工作，不忘初心，不懈进取，期待最终能够为帕金森病患者开发出安全、有效、可控的具有实质临床获益的细胞药物和解决方案！

士泽生物团队全身心All In，低调实干，行胜于言，持续不断的以实际事实和结果为证！国士无双的干细胞创新药物，福泽千万受苦难的病患家庭！

帕金森病受试者招募

受试者入组标准：

1. 自愿参加本试验，签署知情同意书。并承诺遵守研究程序，配合实施全过程；
2. 30~70岁的原发性帕金森病患者，男女不限，病史5年以上；

3.要求对左旋多巴反应良好，LCT，最大改善率大于30%。

排除标准：

（符合以下任一条标准的对象将排除于本研究）

1. 非典型的帕金森病患者或继发性帕金森综合症；
2. 严重的精神症状或痴呆；

3.有恶性肿瘤史，有癫痫发作史或预防性应用抗癫痫药，有睡眠呼吸暂停、慢性阻塞性肺、传染病，凝血/肝功异常等；

4.MRI和PET禁忌病患者；

5.伴有重度异动症。

您将获得交通补贴和营养费。

咨询方式：

电话咨询夏医生：15316163196

临床研究联络人：13916342994（云老师）、15850048704（包老师）

联系地址：

上海市东方医院南院（浦东新区云台路1800号）门诊9号门功能神经外科

关于士泽生物

士泽生物创始人李翔博士专注iPS衍生细胞创新药的科学研发及产业化十五年，士泽生物专注于开发临床级iPS衍生细胞药治疗帕金森病等尚无实质临床解决方案的神经系统疾病：

士泽生物组建了具有国际竞争力及产业界背景的全职团队，士泽生物核心团队成员来自北京大学、清华大学、复旦大学、上海交通大学、同济大学、中国科学院及美国威斯康星大学、霍普金斯大学等海内外著名高校或细胞治疗业界知名公司，团队拥有国际及产业界最前沿的干细胞治疗技术和转化经验。

士泽生物已运营>5000平方米的研发中心、B+A级GMP基地及质控中心，iPS衍生细胞药的主要研发管线已完成核心CMC开发、建立了全流程的临床级制备工艺及质量控制体系，并完成多种临床级iPS衍生亚型特化神经前体细胞治疗产品的正式试生产。

士泽生物临床级iPS衍生多巴胺神经前体细胞治疗帕金森病的首发管线：

已建立全流程的临床级iPS衍生亚型多巴胺能神经前体细胞的工艺及质量控制体系，诱导制备的高纯度亚型特化多巴胺能神经前体神经细胞产品质量标准达国际领先水平，并已在临床前帕金森病小动物模型及中重度帕金森病非人灵长类模型上进行了评估和验证，成药性优异，证实细胞移植治疗安全有效。

2023年，士泽生物从数百家医药企业中脱颖而出，正式入选成为Roche Accelerator在中国的十五家合作成员企业之一。士泽生物正在罗氏体系提供的全球专业顾问团队及配套科学资源的合作支持下，加速推动士泽生物 iPS 衍生细胞治疗帕金森病新药管线的研发和产业化，并入选国家生物药技术创新中心细胞疗法“重点攻关项目”。

2024年1月，士泽生物正式由国家卫生健康委员会与国家药品监督管理局（简称两委）批准开展iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞治疗中重度帕金森病的临床研究，是我国首个经国家两委局正式批准的iPS衍生细胞治疗帕金森病的国家级临床研究，也是我国迄今为止唯一一个正式获批的iPS衍生细胞治疗神经系统疾病的国家级干细胞备案临床研究项目。

士泽生物建立了一批具有自主知识产权、国际领先的新技术、新平台，能够为可持续输出自研创新管线提供关键保障：

2023年，士泽生物自研的全球首发研发管线临床级iPS衍生亚型神经前体细胞治疗渐冻症，获得美国FDA认证授予孤儿药资格并享有获批上市后7年市场独占权等，为首个中国自研和国产iPS衍生细胞药获得FDA认证并授予全球孤儿药资格，预计2024年进入中美注册临床试验阶段。

自李翔博士全职创立士泽生物以来，已完成由峰瑞资本、启明创投、礼来亚洲基金、红杉中国等著名风险投资机构领投的多轮数亿元融资。2022至2023年，在新冠及医药领域整体寒冬的大环境下，李翔博士带领士泽生物完成了由启明创投、礼来亚洲基金、金圆展鸿、中新资本共同领投，元禾控股、北京大学科技成果转化基金、阿里健康和华泰紫金等新股东联合投资的逾两亿元A轮融资及A+轮追加融资。